Эффективен ли препарат? Проверка правильности выводов врачей

Нередко, не дождавшись лекарства от государства, пациенты и их родители приобретают их самостоятельно (за счет своих денег, благотворительных фондов, займов и др.). При этом попытки получить препарат не оставляют. Этим попыткам можно придать новый импульс, собирая в их поддержку доказательства эффективности применения препарата. На этой стадии вопрос соотношения «польза/риск» пациент проверяет на себе. Результаты такой проверки могут здорово помочь пациенту в будущем при обосновании права на обеспечение препаратом за государственный счет. Но какие параметры фиксировать и как?

Вопрос о том, эффективен таргет (препарат патогенетической терапии) или нет, вопреки всеобщим заблуждениям, не является предметом медицинского усмотрения. Врачи могли по-разному ответить на вопрос о показателях, которые нужно проверять для измерения патогенетической терапии до того момента, пока критерии эффективности не зафиксировали в клинреках. Но они (ученые и врачи) уже «отспорили» по этому вопросу и пришли к консенсусу на этапе разработки клинреков. Теперь у врача может быть свое мнение, но с клинреками оно расходиться не должно. А что в клинреках?

В соответствии с п. 3.1.15 Клинических рекомендаций по муковисцидозу (МВ) эффективность терапии данного вида (патогенетической терапии) определяют по «снижению числа обострений, потребности в АБТ [антибактериальной терапии], функциональным тестам (потовая проба, метод ОРКП – при отсутствии снижения показателей потовой пробы), показателям спирометрии, ИМТ [индекса массы тела]».

Поэтому, если таргет начали принимать, то:

• включайте как можно в большее количество медицинских документов данные об этом. Просите указать в анамнезе заболевания, то есть с Ваших слов. Проводите измерения до и на фоне приема таргета;
• потовый тест. Используйте одну методику измерений (один прибор). Метрекомендации предлагают использовать его данные для подтверждения эффекта от «Трикафты», если по всем остальным параметрам улучшений не выявлено. То есть даже при негативном стечении всех обстоятельств препарат работает, если уровень хлоридов у пациента снизился.
  
  Это значит, что хлоридный канал, не работавший ранее, заработал. Иначе как мог снизиться уровень хлорида?
  
  Остальные показатели эффективности в этом случае не сработали не потому, что таргет не подействовал, а потому, что уже накопленный к моменту приема таргета эффект основного заболевания спровоцировал негативную динамику. В совокупности это будет означать, что без таргета отрицательная динамика была бы еще отрицательней;
• ФВД. Клинреки рекомендуют делать спирометрию «в среднем каждые 3 месяца». В приложении 7 к Метрекам по таргетам при МВ указываются «вешки» такие: «старт терапии (до начала терапии)», 14 дней или 1 мес., 3 мес., 6 мес., 12 мес.».
  
  Главным для Вас показателем является ОФВ1. Его использовали в клинических исследованиях для измерения эффекта от «Трикафты» и на его основе демонстрируют эффективность препарата в инструкциях по таргету.
  
  Метрекомендации по таргетной терапии также предлагают отслеживать ФЖEЛ.
  
  Ведите дневник (см. ниже). Он позволит понять, чем обусловлены неблагоприятные показания спирометрии на конкретном этапе терапии. Если выполнили спирометрию на фоне обострения или иных неблагоприятных факторов, сделайте ее дополнительно после того, как их действие пройдет или снизится их негативное влияние;
• фиксируйте снижение потребности в АБТ. Делайте вспомогательный анализ, показывающий снижение (было две инфекции, теперь одна, например, или было три штамма синегнойной палочки, а теперь один, и т. п.).
  
  Методические рекомендации по таргетной терапии при муковисцидозе ориентируют на то, что при анализе эффективности таргета используется количество дней внутривенной АБТ. Фиксируйте дни внутривенной терапии по каждому препарату как до начала приема, так и после;
• анализируйте количество обострений и результаты анализа сообщайте врачу. Тоже лучше всего в форме, удобной врачу для фиксации в выписке.
  
  При этом метреки по таргетам конкретизируют, что эффекта от таргета по показателю «обострения» нет при «отсутствии снижения числа обострений, потребовавших госпитализацию».
  
  Поэтому в выписных эпикризах проверяйте, чтоб правильно указывали причину госпитализации. Госпитализация для обследования, например, в Шумакова в расчет показателя эффективности/неэффективности не берется;
• отслеживайте НПЯ. Те, которые требуют исследований, – отслеживайте, делая исследования. Например, к серьезным НПЯ относятся повышение уровня трансаминаз (АЛТ и АСТ). Что и как отслеживать, периодичность – берите из клинреков, инструкции, метрекомендаций по таргетам. Раз в 3 месяца нужно делать анализ для контроля за их уровнем. Таблица 2 приложения 7 к Метрекам добавляет к этому анализ на старте (до начала приема таргета) и через 1 месяц после начала приема, потом 3 месяца после приема и потом каждые 3 месяца;
• офтальмолог (особенно для детей) – то же самое: до начала приема отслеживайте показания зрения детей и катаракты. На фоне приема тоже, особенно перед тем как обращаетесь за таргетом. Уже упомянутая таблица 2 приложения 7 к Метрекам велит осмотр офтальмологом на предмет возникновения катаракты делать на старте (до начала приема таргета), через 6 месяцев. И еще через 6.

Ведите дневник пациента на фоне приема таргета. Обсудите с лечащим врачом возможность предписать его ведение. Форму такого дневника мы делаем исходя из содержания инструкции, клинреков и метрекомендаций по применению таргетной терапии при МВ 2022 г. Ежедневно фиксируйте в дневнике время приема и дозу, прием остальных препаратов, вес, самочувствие.

Посоветуйтесь с врачом и с юристом, как фиксировать и сопоставлять КОЛИЧЕСТВЕННО информацию о снижении обострений. 

Фиксируйте в дневнике вес и рост (по ребенку). Увеличение ИМТ (или хотя бы стабилизация для взрослых) отнесена к критериям эффективности таргета везде: в клинреках, в метреках, в инструкции. Это ведь то исследование, которое Вы (за редким исключением) всегда можете провести сами, правильно? Так пользуйтесь! И главное – фиксируйте в дневнике. Доказательственного веса дневнику придаст ссылка на него в документации лечащего врача (например, если он запишет, что пациент или родители маленького пациента ведут дневник. Анализ его данных показывает, что…).

Все это позволит Вам получить основанные на клинических рекомендациях, инструкции и научном опыте (метрекомендациях) ДОКАЗАТЕЛЬСТВА, которые Вы затем сможете предъявить:

• для проведения консилиума о продолжении самостоятельно начатой терапии таргетом, но теперь уже за счет бюджетных источников;

• а в случае отказа в такой терапии – контролирующим, надзорным, правоохранительным органам либо суду.